Activation de la copie paternelle silencieuse du gène UBE3A dans les neurones

Programmes en cours :

Oligonucléotides antisens/Sphérique Acides nucléiques (ASO/SNA)

Utilise une combinaison d’ARN et d’ADN synthétiques pour se lier à l’ARN de l’UBE3A-ATS (UBE3A antisens transcription), qui est chargé de faire taire la copie paternelle du gène UBE3A dans les neurones.

Regroupement court régulièrement espacé avec répétitions palindromiques (CRISPR)

Se compose de deux composants, l’enzyme CAS qui peut couper ADN ou ARN (protéine associée à CRISPR) et un autre séquencer un morceau d’ARN spécifique appelé ARN guide (ARNg)

Peut reconnaître des séquences spécifiques d’ADN ou d’ARN et couper, ou le modifier. Cette technologie est souvent fournie par le biais d’un AAV transporteur, mais la nouvelle technologie progresse pour offrir des options sans virus. Ceci est généralement livré in-vivo, directement dans le liquide entourant le cerveau, appelé le liquide céphalo-rachidien (LCR)

Facteurs de transcription artificiels / Doigts de zinc (ATF)

Une protéine qui se lie à l’UBE3A-ATS permettant l’activation du gène paternel UBE3A.

ARN en épingle à cheveux courts /micro-ARN (shARN/miARN)

Morceaux d’ARN délivrés dans un virus AAV qui se lient à l’UBE3A-ATS et activent la copie paternelle silencieuse du gène UBE3A dans les neurones.