Ultragenyx publie ses résultats financiers du premier trimestre 2021 et son actualité d’entreprise avec notamment une mise à jour sur le programme KIK-AS avec l’ASO GTX-102.

• Une réunion de pré-candidature avec une agence nationale de réglementation en Europe a eu lieu au cours de laquelle la société a exposé les données d’efficacité et de sécurité disponibles ainsi que sa proposition de dosage et d’administration du GTX-102. Sur la base de notre discussion, l’autorité a convenu en principe de l’extension de l’essai en Europe en utilisant l’essai clinique modifié, la stratégie de dosage et d’administration, en attendant l’examen de la demande. La demande d’inscription de l’étude clinique dans cette région a été récemment soumise.
• Au Canada, un amendement à l’essai clinique ouvert a été soumis et inclut les données supplémentaires et le protocole mis à jour ; celui-ci est en attente d’examen.
• Les discussions avec la FDA se poursuivent et une demande de réunion a été acceptée et aura lieu au second trimestre 2021. La réunion examinera les données cliniques supplémentaires demandées par la FDA concernant les patients précédemment traités qui confirment que l’événement indésirable grave dans les patients précédemment traités a été complètement inversé ainsi qu’un plan de dosage modifié pour les patients précédemment traités.
• L’étude de phase 1/2 devrait reprendre en 2021, avec des données cliniques sur certains patients disponibles avant la fin de 2021.

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