Foire aux questions sur FAST

FAST s’est crée en 2008 aux Etats-Unis.

Puis par la suite de nouvelles associations se sont créées dans différents pays et ont passé des accords de convention avec FAST USA car nous partageons les mêmes valeurs à savoir l’espoir que la recherche puisse apporter des traitements pour améliorer les conditions de vie des patients.

FAST est de plus en plus global avec une présence aux Etats-Unis, en Australie, au Royaume-Uni, au Canada, en Italie, en France, en Espagne, en Amérique Latine (Argentine, Colombie) car ce combat ne peut se faire qu’à l’échelle internationale. Chaque organisation locale a son conseil d’administration pour définir les actions à réaliser.

Faux.

FAST est une association de parents bénévoles à but non lucratif dont l’objet est de trouver des traitements sur le syndrome d’Angelman pour améliorer les conditions des patients quelque soit leur âge ou leur génotype.

FAST est l’organisation non gouvernementale la plus importante dans le financement de programmes de recherche dédiés au syndrome d’Angelman avec plus de 20 millions de dollars dépensés depuis sa création. Elle a financé de nombreux développements précliniques pour différentes voies thérapeutiques et a aussi contribué à établir l’échelle de communication ORCA ou encore la caractérisation de la marche à travers le dispositif Actimyo pour les essais cliniques. Elle travaille activement avec les laboratoires / biotechnologies comme ce fut le cas à travers l’espace pré-concurrentiel d’ABOM.

En 2018, GeneTx est une biotechnologie qui a été initiée par FAST mais qui est complètement indépendante et de droit privé. Elle a bénéficié des développements précliniques financés par FAST de 2012 à 2017 pour caractériser un oligonucléotide antisens sur la voie thérapeutique de l’activation du gène paternel. FAST est fier d’avoir pu initier cette biotechnologie. Par contre, elle n’a pas de rôle dans la stratégie et les décisions internes de GeneTx/Ultragenyx.

FAST finance toutes les voies thérapeutiques qui peuvent améliorer les conditions de vie et se réjouit de toutes les avancées de la recherche sur les différentes voies (thérapie génique de remplacement, d’activation du gène paternel, thérapie aval). FAST prépare aussi l’avenir notamment avec l’infrastructure de l’UC Davis. Vous pouvez retrouver la feuille de route de FAST.

Le registre Angelman est un outil destiné à aider les professionnels de santé et les chercheurs à en savoir plus sur les personnes atteintes du syndrome d’Angelman (SA). Ce registre doit permettre de créer de nouvelles opportunités pour acquérir une meilleure compréhension du SA via un suivi longitudinal.

Cette base s’adresse à toutes les personnes ayant un diagnostic confirmé pour le syndrome d’Angelman. D’un point de vue pratique, ce projet conduit par FAST Australie est basé sur la collecte de données par les aidants/parents via des questionnaires en ligne avec différents modules : diagnostic, médicament, communication, crise d’épilepsie, communication, sommeil, développement moteur… Chaque année, les personnes sont invitées à mettre à jour les données s’il est survenu un événement majeur.

L’accès au données se fait dans un cadre très strict : formulation de la demande puis examen par un comité éthique et par la suite mise à disposition de données anonymisées.

Les données de santé nécessitent de respecter les contraintes fortes propres aux données personnelles des différents continents / pays.

Actuellement, plus de 1500 personnes sont dans la base de données. FAST France travaille avec FAST Australie pour que demain l’accès au registre soit disponible en français.

En août 2020, Healx a signé un accord avec FAST pour intégrer le syndrome d’Angelman à leur programme RTA (accélérateur pour traiter les maladies rares).

Healx utilise l’intelligence artificielle pour identifier des médicaments existants qui peuvent être réutilisés et combinés pour traiter des maladies rares, ce qui signifie selon eux que les traitements peuvent être trouvés plus rapidement, efficacement et à moindre coût que ne le permettent les méthodes traditionnelles de découverte de médicaments.

FAST finance de nombreuses voies qui pour certaines vont aboutir à un essai clinique.

Néanmoins, les investissements nécessaires pour développer des essais cliniques et l’expertise associée nécessitent la compétence des laboratoires / ou de biotechnologies. FAST a initié la biotechnologie GeneTx pour le développement d’un ASO. GeneTx s’est associé par la suite au laboratoire Ultragenyx.

FAST remercie l’ensemble des acteurs en thérapie génique ou thérapie aval qui sont de plus en plus nombreux et qui s’associent à notre combat pour trouver des traitements curatifs sur le syndrome.

FAST reste une force motrice importante dans les développements précliniques avec de nombreux projets financés.

FAST en 2024 a créé AS2Bio pour incuber des pistes thérapeutiques innovantes en finançant notamment la première phase des essais cliniques.