Ovid Therapeutics annonce que l’essai clinique de phase 3 NEPTUNE d’OV101 pour le traitement sur le syndrome d’Angelman n’a pas atteint le critère d’évaluation principal

• Le programme OV101 sur le syndrome d’Angelman sera suspendu en attendant l’analyse complète de l’essai NEPTUNE et les discussions avec la FDA
• Les études pivots d’OV935 (soticlestat) sur le syndrome de Dravet et le syndrome de Lennox-Gastaut devraient commencer au premier semestre 2021

NEW YORK, 01 déc.2020 (GLOBE NEWSWIRE) – OVID Therapeutics Inc. (NASDAQ : OVID), une société biopharmaceutique engagée dans le développement de médicaments qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies neurologiques rares, a annoncé aujourd’hui les premiers résultats de la phase 3 de l’essai clinique NEPTUNE d’OV101 (gaboxadol) pour le traitement du syndrome d’Angelman.

NEPTUNE est une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui a recruté et traité 97 patients diagnostiqués avec le syndrome d’Angelman, âgés de 4 à 12 ans, et 7 patients diagnostiqués avec le syndrome d’Angelman âgés de 2 à 3 ans où l’évaluation portait sur la sécurité et la pharmacocinétique. L’étude a été conçue pour évaluer les effets du traitement par OV101 (administration orale, une fois par jour) par rapport au placebo sur 12 semaines. Le critère d’évaluation principal était le changement du score global sur l’échelle du syndrome d’Angelman (CGI-I-AS). Les critères d’évaluation secondaires comprenaient le sommeil, la communication, la fonction motrice, la socialisation, les compétences de la vie quotidienne et le comportement.

Le critère d’évaluation principal de l’étude NEPTUNE n’a pas été atteint. Les patients recevant OV101 ont montré une amélioration de 0,7 point du CGI-I-AS par rapport à la valeur de départ, tandis que le groupe placebo a également montré une amélioration de 0,8 point du CGI-I-AS (p = NS). Les paramètres secondaires continuent d’être évalués, bien que les premiers résultats ne montrent aucune différence entre l’OV101 et le placebo.

L’OV101 a été bien toléré et aucun problème de sécurité significatif n’a été observé. OVID prévoit de réaliser une analyse complète des résultats de l’étude NEPTUNE et de discuter de ces résultats avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour déterminer les prochaines étapes, le cas échéant, du programme. La Société continuera à proposer le médicament à l’étude aux patients inscrits dans l’essai d’extension ouvert (ELARA) en attendant une analyse plus approfondie de l’étude NEPTUNE. La société prévoit de publier les données de l’étude ELARA au premier trimestre 2021.

« Nous sommes profondément déçus du résultat de l’essai NEPTUNE qui n’a pas atteint son objectif principal », a déclaré Jeremy Levin, DPhil, MB, BChir, président et chef de la direction d’OVID Therapeutics. « Hormis l’étude ELARA en cours, nous prévoyons de suspendre notre programme OV101 dans le syndrome d’Angelman en attendant une compréhension complète de ce résultat et des discussions avec les régulateurs et les chercheurs. »

Le Dr Levin a ajouté : « Pour l’instant, nos efforts de développement futurs se concentreront sur le développement de notre autre actif, OV935, dans deux épilepsies rares : les syndromes de Dravet et de Lennox-Gastaut. Avec notre partenaire Takeda, nous prévoyons de lancer des essais pivots dans ces conditions au premier semestre 2021. »

« NEPTUNE est notre première étude axée sur la population pédiatrique et adolescente dans le syndrome d’Angelman, et nous évaluerons pleinement toutes les données de cet essai pour comprendre ce résultat et déterminer les prochaines étapes, le cas échéant, pour OV101 dans cette condition et d’autres, y compris pour le syndrome Fragile X », a déclaré Amit Rakhit MD, président et médecin-chef. « Nous sommes sincèrement reconnaissants de l’engagement et du dévouement des patients, des familles, des chercheurs et des employés envers ce programme, et en particulier, à ceux qui ont participé à l’essai NEPTUNE. »

À propos d’OV101 (gaboxadol)

OV101 (gaboxadol) est un agoniste du récepteur GABAA sélectif delta (δ). On pense que ces récepteurs jouent un rôle central dans l’inhibition tonique, un processus physiologique clé du cerveau considéré comme une physiopathologie fondamentale sous-jacente à certains troubles neurodéveloppementaux.

À propos du syndrome d’Angelman

Le syndrome d’Angelman est une maladie génétique rare caractérisée par une variété de signes et de symptômes. Les traits caractéristiques comprennent un retard de développement, une déficience intellectuelle, des troubles graves de la parole, des problèmes de mouvement et d’équilibre, des convulsions, des troubles du sommeil et de l’anxiété.

À propos d’OVID Therapeutics

OVID Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique basée à New York qui utilise son approche BoldMedicine® pour développer des médicaments qui transforment la vie des patients atteints de troubles neurologiques rares. OVID dispose d’un vaste portefeuille de médicaments potentiels de premier ordre en développement. La Société développe OV935 (soticlestat) en collaboration avec Takeda Pharmaceutical Company Limited pour le traitement potentiel d’encéphalopathies développementales et épileptiques rares (DEE). OVID évalue l’OV101 (gaboxadol) pour le traitement du syndrome d’Angelman et du syndrome Fragile X. Pour plus d’informations sur Ovid, veuillez visiter www.ovidrx.com.

Énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse comprend certaines informations qui contiennent des « déclarations prospectives », y compris, entre autres, des déclarations concernant les incertitudes concernant l’impact des résultats de l’essai NEPTUNE sur le développement clinique d’OV101 dans le syndrome d’Angelman, la probabilité que les données soutiennent le développement futur, l’association des données avec les résultats des traitements, la conception, les progrès, le calendrier, la portée et les résultats des essais cliniques de la société, le calendrier prévu de divulgation des résultats des essais cliniques et la probabilité d’obtenir l’approbation réglementaire des produits candidats d’OVID. Vous pouvez identifier les énoncés prospectifs car ils contiennent des mots tels que « volonté », « apparaît », « croit » et « attend ». Les déclarations prospectives sont basées sur les attentes et hypothèses actuelles d’OVID. Étant donné que les déclarations prospectives se rapportent à l’avenir, elles sont soumises à des incertitudes, des risques et des changements de circonstances inhérents qui peuvent différer sensiblement de ceux envisagés par les déclarations prospectives, qui ne sont ni des déclarations de faits historiques ni des garanties ou des assurances de performances futures. Les facteurs importants qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux des déclarations prospectives comprennent les incertitudes dans les processus de développement et d’approbation réglementaire, et le fait que les données initiales des essais cliniques peuvent ne pas être indicatives, et ne sont pas des garanties, des résultat finaux des essais cliniques et sont soumis aux risques qu’un ou plusieurs des résultats cliniques puissent changer de manière significative à mesure que le recrutement des patients se poursuit et / ou que davantage de données sur les patients deviennent disponibles. Les risques supplémentaires qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux énoncés dans les déclarations prospectives sont exposés dans les documents déposés par OVID auprès de la Securities and Exchange Commission sous la rubrique « Facteurs de risque ». Ces risques peuvent être amplifiés par la pandémie COVID-19 et son impact potentiel sur les activités d’OVID et l’économie mondiale. OVID n’assume aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans les présentes pour refléter tout changement dans les attentes, même lorsque de nouvelles informations deviennent disponibles.