Neuren (NEU) – Annonce ASX, le 12 juillet 2022

Melbourne, Australie : Neuren Pharmaceuticals (ASX : NEU) a annoncé aujourd’hui que sa Phase 2 de l’essai clinique de NNZ-2591 dans le syndrome d’Angelman (SA) est ouvert aux inscriptions. Les premiers patients devraient entrer dans l’essai de manière imminente au centre pour les essais cliniques associés à des troubles neuro-développementaux à l’hôpital Children’s Health Queensland.

L’essai est mené dans trois hôpitaux à Brisbane, Melbourne et Sydney dans le cadre d’une demande de nouveau médicament expérimental (IND) auprès de la Food and Drug Administration des États-Unis. Les résultats sont attendus pour le premier semestre 2023.

Le PDG de Neuren, Jon Pilcher, a déclaré : « Nous sommes ravis de commencer cet essai en Australie pour évaluer le potentiel du NNZ-2591 à faire une différence dans le syndrome d’Angelman, une maladie invalidante sans médicaments approuvés. Dans le modèle de souris knock-out ube3a Angelman, le traitement avec NNZ-2591 a normalisé tous les déficits, nous sommes donc impatients d’observer les effets du traitement chez les enfants. »

L’essai ouvert de phase 2 (NCT05011851) recrutera un seul groupe de 20 enfants maximum âgés de 3 ans à 17 ans avec SA pour examiner l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l’efficacité sur 13 semaines de traitement avec NNZ-2591. Tous les sujets recevront NNZ-2591 sous forme de dose liquide orale deux fois quotidiennement, avec titration jusqu’à la dose cible en mg/kg pendant les 6 premières semaines de traitement, sous réserve de sécurité et tolérabilité. La période de traitement est précédée de 4 semaines d’observation pour examiner soigneusement les caractéristiques de base avant le traitement, par rapport auxquelles la sécurité et l’efficacité sera évaluée pour chaque enfant. Une évaluation de suivi sera effectuée 2 semaines après la fin de traitement.

Les principaux critères de mesure sont l’innocuité et la tolérabilité, y compris l’incidence, la gravité et fréquence des événements indésirables, ainsi que des mesures des paramètres pharmacocinétiques standards. Les mesures de résultats secondaires comprennent une gamme de mesures d’efficacité exploratoires complétées par des cliniciens et soignants.

L’objectif général de l’essai de phase 2 est de générer des informations pour éclairer la conception d’un essai clinique ultérieur à plus grande échelle. Parallèlement à l’essai de phase 2, Neuren exécute également le travail de base pour préparer le développement de la phase 3 dans de multiples indications.

Il n’existe actuellement aucun médicament approuvé pour le SA, qui se caractérise par des retards de développement et troubles d’apprentissage qui deviennent perceptibles entre 6 et 12 mois. Les enfants et les adultes atteints du SA ont généralement des problèmes d’équilibre, une déficience motrice et peuvent avoir des crises d’épilepsie. Certaines personnes ne marchent jamais, la plupart ne parlent pas et le sommeil perturbé peut aussi être un sérieux défi. Les individus ont une espérance de vie normale, mais ils ont besoin de soins continus et sont incapables de vivre de façon autonome. Le SA est causée par une perte de fonction du gène UBE3A sur le chromosome 15, avec une incidence estimée entre 1 sur 12 000 et 1 sur 24 000 personnes.

À propos de Neuren

Neuren développe deux nouveaux traitements médicamenteux pour traiter plusieurs troubles neurologiques graves qui émergent dans la petite enfance, dont aucun n’a de médicaments approuvés.

Le composé principal, le trofinetide, a obtenu des résultats positifs dans un essai clinique de phase 3 pour le syndrome de Rett et a également terminé un essai clinique de phase 2 sur le syndrome du fragile X. Les deux programmes ont Fast Track
désignation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.  Neuren a accordé une licence exclusive à Acadia Pharmaceuticals Inc. pour le développement et la commercialisation du trofinetide en Amérique du Nord, tout en conservant tous les droits en dehors de l’Amérique du Nord.

Neuren lance les essais de phase 2 de son deuxième médicament candidat, NNZ-2591, pour chacune des maladies suivantes : Phelan-McDermid, syndrome d’Angelman, syndrome de Pitt Hopkins et syndrome de Prader-Willi.

Reconnaissant le besoin urgent non satisfait, les six programmes ont reçu la désignation de « médicament orphelin » aux États Unis. La désignation de médicament orphelin fournit des incitations pour encourager le développement de thérapies pour les maladies rares et graves.