Ultragenyx Pharmaceutical (UGX) a fourni des mises à jour sur son pipeline de développement, y compris le produit expérimental GTX-102 pour le syndrome d’Angelman (SA), lors d’une présentation aux analystes qui s’est tenue lundi 16 octobre 2023.

Pour GTX-102, l’oligonucléotide antisens pour le syndrome d’Angelman, UGX a présenté les données des cohortes d’extension de l’étude de phase 1/2 qui, selon eux, ont montré des améliorations cliniquement significatives dans de multiples domaines et certains changements dans les paramètres EEG. L’entreprise a également indiqué qu’aucun nouvel événement indésirable grave lié à l’utilisation du médicament n’avait été enregistré depuis la fin de 2022.

« Les données que nous présentons aujourd’hui montrent que ces thérapies expérimentales ont des effets cliniques significatifs sur des maladies difficiles pour lesquelles les traitements approuvés sont limités ou inexistants, et qu’elles sont potentiellement transformatrices pour les personnes vivant avec ces maladies si elles s’avèrent sûres et efficaces dans les études de phase 3 », a déclaré Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., directeur général et président d’Ultragenyx.

Ultragenyx présentera des mises à jour sur le programme GTX-102 pour le syndrome d’Angelman lors du FAST Global Science Summit lors de la journée du samedi. Si vous n’êtes pas enregistrés, il est toujours possible de le faire à travers le lien suivant. Le programme du Gala se trouve ici.