16 mai 2024

Chère communauté du syndrome d’Angelman,

Nous vous écrivons pour partager un point sur le programme de Ionis sur le syndrome d’Angelman, ION582. Le 16 mai 2024, nous avons annoncé des résultats préliminaires positifs de l’essai clinique de phase 1/2a HALOS « ION582 » chez les personnes atteintes du syndrome d’Angelman. L’annonce peut être consultée ici. Nous prévoyons de présenter les résultats détaillés de l’essai lors de la conférence de la Fondation du Syndrome d’Angelman (ASF) en juillet.

Ionis a également le plaisir de partager le fait que nous ferons progresser ION582 de manière indépendante à l’avenir. Ionis a fait ses preuves dans le domaine de la neurologie et dispose d’un pipeline de premier plan de traitements thérapeutiques pour les maladies neurologiques graves. Biogen a choisi de ne pas exercer son droit de licence sur ION582.

HALOS est un essai clinique ouvert de phase 1/2a visant à évaluer la sécurité et la tolérance de ION582 chez les personnes atteintes du syndrome d’Angelman. Les résultats de cet essai de phase précoce, bien qu’encourageants, doivent être confirmés dans le cadre d’un essai clinique plus important et bien contrôlé. À cette fin, Ionis prévoit d’examiner les résultats de la phase 1/2a de ION582 avec les autorités réglementaires afin de déterminer les prochaines étapes du développement, y compris la conception d’un potentiel essai clinique de phase 3.

Pour rappel, la partie 1 de l’étude HALOS était une étude de trois mois avec escalade de doses multiples (MAD) chez 51 patients âgés de 2 à 50 ans, qui évaluait trois doses de ION582.  Toutes les personnes éligibles ont participé à la deuxième partie de l’extension à long terme (LTE) de l’étude, qui est en cours. La partie 2 de l’extension à long terme évalue les deux doses les plus élevées de ION582 pendant 12 mois additionnels. La partie 3 de l’étude évaluera les patients éligibles pendant trois ans additionnels.

Nous sommes reconnaissants aux participants à l’essai clinique HALOS et à leurs familles. Nous reconnaissons l’engagement personnel et les sacrifices des individus et des familles impliqués dans les essais cliniques. Leur participation, ainsi que le soutien de toute la communauté du syndrome d’Angelman, est cruciale pour faire avancer la science et la compréhension médicale afin de développer un traitement pour les patients atteints du syndrome d’Angelman. Nous sommes impatients de travailler avec la communauté pour faire passer ION582 à la prochaine étape de développement.

Sincèrement,

L’équipe du syndrome Angelman de Ionis

Pour toutes questions, veuillez contacter : patients@ionisph.com

Questions clés et réponses

1. Quel est le statut actuel du programme de développement de ION582 et de l’essai HALOS ?

HALOS est un essai clinique ouvert en trois parties visant à évaluer l’innocuité et la tolérabilité de ION582 chez les personnes atteintes du syndrome d’Angelman. La première partie de l’essai, une étude de trois mois à doses multiples ascendantes, est terminée et tous les participants admissibles ont été admis à l’étude. Tous les participants éligibles ont été transférés dans la partie 2 de l’extension à long terme de l’étude (LTE) de l’étude, qui est en cours. La partie 2 de l’étude évaluera ION582 pendant 12 mois supplémentaires.

Une fois que les participants éligibles auront terminé la partie 1 et la partie 2, ils pourront alors passer à la partie 3 LTE pour continuer à recevoir ION582 pendant trois années supplémentaires.

Les résultats préliminaires de l’étude HALOS ont été présentés lors de la réunion de la Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) en novembre 2023.

2. Quelles sont les prochaines étapes du programme de développement de ION582 ?

Ionis prévoit d’examiner les résultats de la phase 1/2a de ION582 avec les autorités réglementaires afin de déterminer les prochaines étapes du développement, y compris la conception d’un éventuel essai clinique de phase 3. Nous comprenons le besoin urgent d’avancées médicales dans le syndrome d’Angelman et nous continuerons à fournir des mises à jour à la communauté lorsque cela sera approprié.

3. Qu’est-ce que ION582 ?

ION582 est un oligonucléotide antisens (ASO) expérimental conçu pour augmenter la production de la protéine UBE3A dans le cerveau.

4. Peut-on accéder à ION582 en dehors de l’essai clinique HALOS, par exemple dans le cadre d’un programme d’accès élargi ?

L’évaluation de l’innocuité et de l’efficacité de ION582 dans les essais cliniques est essentielle pour établir si ION582 peut aider les personnes atteintes du syndrome d’Angelman. Pour cette raison, ION582 n’est pas disponible en dehors de cet essai clinique, y compris dans le cadre d’un accès élargi. Pour plus d’informations sur la politique d’accès élargi de cliquez ici.

5. Pourquoi Biogen a-t-il choisi de ne pas exercer son option de développement de ION582 ?

Nous nous en remettons à Biogen, mais la société a pris la décision qu’elle jugeait la meilleure compte tenu de ses considérations internes.

FAST France met à disposition la traduction du communiqué de presse que vous pouvez retrouver ici. En cas d’erreurs, uniquement la version originale en anglais prévaut.