FAST, Fondation pour le développement de thérapies sur le syndrome d’Angelman, a le plaisir de mettre en lumière un financement de développement de médicaments axés sur le patient de la FDA (régulateur américain) qui évaluera l’extension de l’échelle ORCA (Observer-Reported Communication Ability que l’on peut traduire par capacité observée et reportée sur les aspects de communication) pour une utilisation dans d’autres troubles neurodéveloppementaux rares.
L’équipe de recherche financée par FAST de l’Université Duke a récemment reçu la prestigieuse subvention FDA pour le développement de médicaments axés sur les patients, conçue pour adapter l’échelle ORCA initialement développée pour évaluer les personnes vivant avec le syndrome d’Angelman. Cette équipe, dirigée par les Docteurs Bryce Reeves et Christina Zigler étendront l’échelle ORCA existante pour une utilisation dans d’autres troubles neurodéveloppementaux rares. L’échelle ORCA, financée par FAST en 2018, est actuellement utilisée dans les essais cliniques et l’étude d’histoire naturelle pour évaluer les observations des soignants dans les capacités de communication réceptives, expressives et pragmatiques des personnes vivant avec le syndrome d’Angelman.
« Nous sommes extrêmement reconnaissants à FAST et à toutes les familles SA qui ont généreusement donné de leur temps et participé aux études pour développer l’échelle ORCA. Comme dans le cas du syndrome d’Angelman, les familles qui s’occupent d’enfants atteints d’autres troubles neurodéveloppementaux ont identifié la capacité de communication comme un résultat de traitement hautement prioritaire. En s’appuyant sur les études fondamentales soutenues par FAST, notre travail pour étendre davantage l’échelle ORCA contribuera à faciliter les essais cliniques centrés sur le patient pour les personnes atteintes d’une gamme de troubles neurodéveloppementaux, dont la plupart sont rares. En utilisant une métrique commune pour estimer la capacité de communication, nous serons également en mesure de comparer les résultats pour ce domaine important de fonctionnement à travers les essais cliniques et les populations de patients. »
« Ce prix témoigne du travail acharné et de l’approche avant-gardiste que FAST et l’équipe de Duke ont adoptés pour comprendre les besoins cliniques non satisfaits des personnes atteintes du SA, ainsi que pour comprendre les aspects les plus importants associés à l’amélioration des capacités que les familles et aidants espèrent de leurs proches. Les familles estiment universellement que l’amélioration des capacités de communication serait significative après une intervention thérapeutique réussie et cet outil a été conçu, avec les conseils de la FDA, pour évaluer avec précision cela dans la population Angelman. Nous sommes très fiers de cette équipe. »
