- IPSEN obtient des options exclusives sur des acides nucléiques sphériques (SNAs) actuellement en cours d’évaluation et d’exploration pour la maladie de Huntington et le syndrome d’Angelman.
- Exicure sera responsable de la recherche fondamentale et de certaines activités de développement préclinique. Dans le cas où Ipsen exerce son option sur les deux programmes, Ipsen sera responsable de la poursuite du développement et de la commercialisation mondiale.
- Exicure recevra un paiement initial de 20 millions de dollars et est éligible pour recevoir jusqu’à 1 milliard de dollars de frais d’exercice d’options et de paiements d’étape si Ipsen opte pour les deux programmes, ainsi que des royalties échelonnées
Paris (France) et Chicago, IL, Cambridge, MA (USA) Lundi 2 août 2021 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) et Exicure Inc. (NASDAQ : XCUR) ont signé un accord exclusif de collaboration pour la recherche, le développement , et la commercialisatuib de nouveaux acides nucléiques sphériques (SNA) en tant que traitements expérimentaux potentiels pour la maladie de Huntington et le syndrome d’Angelman.
Les oligonucléotides sont des structures synthétiques d’acides nucléiques qui peuvent être utilisées pour moduler l’expression des gènes via une gamme de processus, y compris l’activation, l’inhibition et la modulation d’épissage des gènes. Ces molécules ont démontré leur potentiel dans de nombreux domaines thérapeutiques différents(1). La livraison efficace d’oligonucléotides aux organes et tissus cibles, y compris le cerveau, reste une limitation majeure à leur utilisation.(1,2) Les SNA d’Exicure fournissent des propriétés chimiques et biochimiques distinctes aux oligonucléotides. Dans les modèles précliniques, il a été démontré que les SNA améliorent les propriétés de pénétration cellulaire, de biodistribution et de persistance des oligonucléotides (3,4) qui peuvent potentiellement améliorer l’administration de médicaments à des tissus cibles auparavant inaccessibles, y compris les régions cérébrales profondes.(5,6)
Philippe Lopes-Fernandes, Chief Business Officer d’Ipsen, a déclaré : « Les neurosciences sont profondément ancrées au sein d’Ipsen en tant que moteur stratégique clé de notre activité. Nous sommes ravis de nous associer à Exicure pour faire progresser le développement d’options de traitement expérimentales pour la maladie de Huntington et le syndrome d’Angelman, deux domaines où les besoins restent non satisfaits. Cette collaboration marque une étape importante dans la maximisation du potentiel de cette nouvelle technologie, réunissant l’expertise d’Exicure et le solide héritage d’Ipsen en neurosciences. Avec cette nouvelle collaboration, nous approfondirons notre engagement envers les personnes vivant avec des troubles neurologiques dans le monde. »
« Nous sommes ravis de nous associer à Ipsen, une entreprise mondiale de premier plan dotée d’une expertise et d’un engagement importants dans le développement de traitements pour les patients atteints de maladies neurologiques rares », a déclaré David Giljohann, Ph.D., PDG d’Exicure, Inc. « En collaboration avec Ipsen, nous avons l’opportunité d’appliquer notre technologie à la maladie de Huntington et au syndrome d’Angelman, deux indications nécessitant une pénétration cérébrale profonde et des avancées technologiques pour atteindre des cibles auparavant difficiles à traiter. Nous pensons que notre technologie de plate-forme, avec sa pénétration profonde et la persistance de ses effets médicamenteux, permettra à Exicure et à Ipsen de surmonter les défis posés par les oligonucléotides de première génération et d’apporter de nouveaux médicaments aux patients dans le besoin.
Dans le cadre de cet accord, Ipsen bénéficiera d’options exclusives de licence pour les thérapies basées sur le SNA issues de deux programmes de collaboration pour la maladie de Huntington et le syndrome d’Angelman. Ipsen versera à Exicure un paiement initial en espèces de 20 millions de dollars à la clôture et Exicure sera responsable de la recherche fondamentale et de certaines activités de développement préclinique. Dans le cas où Ipsen exerce son option, Ipsen sera responsable de la poursuite du développement et de la commercialisation des produits sous licence. Exicure recevra un paiement initial de 20 millions de dollars et est éligible pour recevoir jusqu’à 1 milliard de dollars de frais d’exercice d’options et de paiements d’étape si Ipsen opte pour les deux programmes, ainsi que des royalties échelonnées.
(1) Roberts TC, Langer R, Wood MJA. Advances in oligonucleotide drug delivery. Nature Reviews Drug Discovery 2020;19:673–694. Disponible ici : https://www.nature.com/articles/s41573-020-0075-7
(2) Crawford L, Rosch J, Putnam D. Concepts, technologies, and practices for drug delivery past the blood–brain barrier to the central nervous system. Journal of Controlled Release. 2016;240: 251-266. Disponible ici : https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168365915302923?via%3Dihub#bb0020
(4) https://s1.q4cdn.com/907903764/files/doc_news/archive/b984683d-76f4-4759-9add-d2c65150ebb6.pdf
(5) Rosi NL, Giljohann DA, Thaxton S, et al. Oligonucleotide-modified gold nanoparticles for intracellular gene regulation. Science 2006;312(5776):1027–1030. Disponible ici : https://science.sciencemag.org/content/312/5776/1027?ijkey=8fbfd37b2763498a2658cc0dfaa5dc15df0e81a0&keytype2=tf_ipsecsha
(6) https://www.news-medical.net/life-sciences/What-is-an-Oligonucleotide.aspx
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