FAST annonce le lancement de MavriX Bio et CourageAS Bio pour faire progresser les thérapies expérimentales ciblant les gènes pour le syndrome d’Angelman

La Fondation pour les thérapies du syndrome d’Angelman (FAST) est fière d’annoncer le lancement de deux sociétés de biotechnologie, MavriX Bio (prononcer « mavericks “) et CourageAS Bio (prononcer ” courageous »), chacune dédiée à l’avancement de thérapies potentiellement transformatrices sur le syndrome d’Angelman (SA). Ces sociétés prévoient de développer des thérapies de remplacement de gènes et d’édition de gènes, respectivement, sous la direction d’AS2Bio, l’accélérateur thérapeutique lancé par la FAST.

MavriX Bio développera la première thérapie génique expérimentale de remplacement du SA délivrée par AAV, en s’appuyant sur les recherches de pointe du laboratoire du Dr Jim Wilson à l’Université de Pennsylvanie, aujourd’hui Gemma Bio. Ce programme, initialement financé par FAST, représente une étape importante vers une recherche translationnelle d’une maladie pour laquelle aucun traitement modificateur n’a été approuvé.

CourageAS Bio, la deuxième société nouvellement créée, se concentrera sur l’avancement d’un programme expérimental d’édition de gènes non viraux pour le SA. L’édition de gènes permet de cibler et de restaurer la fonction endogène du gène UBE3A, offrant ainsi une approche innovante du traitement de la maladie.

« Ces lancements marquent une nouvelle étape dans notre mission d’accélérer l’écosystème de développement de médicaments pour le syndrome d’Angelman », a déclaré Alana Newhouse, présidente de FAST. « En créant MavriX Bio et CourageAS Bio, et en gérant ces programmes par l’intermédiaire d’AS2Bio, nous nous assurons que les percées scientifiques les plus prometteuses passent rapidement de la recherche à la clinique, dans le but ultime d’atteindre ceux qui en ont le plus besoin. »

FAST est depuis longtemps un leader dans le financement dans la recherche translationnelle, soutenant à la fois la thérapie génique, l’édition de gènes et d’autres stratégies de modification de la maladie pour s’attaquer au syndrome d’Angelman sous de multiples angles. La création de ces entreprises dans le cadre de l’accélérateur AS2Bio reflète une vision stratégique visant à accélérer le développement thérapeutique, en encourageant les partenariats industriels et les progrès réglementaires afin d’amener des traitements potentiellement transformateurs à des essais cliniques aussi rapidement que possible.

« Nous sommes témoins d’un moment extraordinaire dans le développement de médicaments pour le syndrome d’Angelman », a déclaré Jennifer Panagoulias, directrice de l’exploitation de MavriX Bio. « Avec le soutien de FAST et les bases posées par la recherche du Dr Wilson, MavriX Bio s’engage à réaliser le premier essai clinique d’une thérapie de remplacement génique expérimentale pour le syndrome d’Angelman.»

De même, CourageAS Bio fera progresser la promesse de l’édition de gènes en tant que stratégie thérapeutique alternative. « Nous pensons que l’édition de gènes offre un potentiel énorme pour créer des solutions précises et durables pour le syndrome d’Angelman et d’autres troubles neurogénétiques », a ajouté Jiangbing Zhou, conseiller technologique en chef de CourageAS Bio. « Nous sommes très enthousiastes à l’idée d’amener ce programme au stade du développement clinique pour notre programme principal dans le domaine du syndrome d’Angelman.»

Les deux sociétés travailleront en étroite collaboration avec les leaders scientifiques, les organismes de réglementation et l’ensemble de la communauté Angelman afin d’assurer une traduction clinique rigoureuse et de maximiser le potentiel pour les patients.

Pour plus d’information sur AS2Bio et ses programmes, incluant MavriX Bio et CourageAS Bio, veuillez visiter https://www.as2bio.com/.

À propos de la Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST)

FAST est le plus important bailleur de fonds non gouvernemental de la recherche sur le syndrome d’Angelman. Elle se consacre à la recherche d’un traitement par le biais d’avancées scientifiques et du développement de thérapies. FAST collabore avec des chercheurs, des cliniciens et des leaders de l’industrie pour accélérer le passage de la découverte au traitement.

À propos d’AS2Bio

AS2Bio est un accélérateur thérapeutique annoncé par FAST en 2024 pour soutenir le développement de multiples stratégies de traitement du syndrome d’Angelman. En encourageant et en gérant des sociétés de biotechnologie axées sur la thérapie génique, l’édition de gènes et d’autres approches innovantes, AS2Bio favorise la traduction rapide des percées scientifiques en traitements cliniques.