Chercheur principal : D. Seagal.

Les travaux antérieurs du Dr Segal sur les facteurs de transcription artificiels (ATF) ont montré une activation globale du gène paternel après l’injection sous-cutanée.

En portant cette plateforme thérapeutique à un niveau supérieur pour l’utilisation humaine, il était prudent d’évaluer les options pour trouver un mécanisme garantissant que nous n’inhibons pas les ARN SNORD116 et SNORD115, qui sont associés au syndrome de Prader-Willi.

Cette proposition est de s’appuyer sur les capacités d’édition épigénétique et de distribution cérébrale à la recherche de nouvelles stratégies de ciblage pour protéger SNORD116.