Roche / Genentech
Retrouvez les informations sur le programme Angelman de Roche / Genentech.
Vous pouvez retrouver le webinar de Juin 2020 réalisé par Genentech / Roche. C’est ici.
Roche / Genentech réalise à la fois une étude d’histoire naturelle (FREESIAS) et un essai clinique d’un ASO à travers TANGELO.
Mais c’est quoi la différence entre une étude d’histoire naturelle et un essai clinique ?
Souvent, les chercheurs effectueront différents types d’études cliniques et on sépare cette recherche clinique en 2 catégories principales :
- Etude observationnelle ou d’histoire naturelle : dans de nombreuses études cliniques, l’investigateur (parfois appelé chercheur ou chercheur principal) ne teste pas de nouveaux traitements sur l’individu atteint de la maladie. Au lieu de cela, il observe les patients et peut réaliser des évaluations standardisées. Cette observation ou évaluation aide les chercheurs à comprendre la maladie, à mieux la décrire et comprendre les zones les plus touchées qui peuvent évoluer dans le temps (par exemple : capacités de communication, sommeil, fonction motrice, motricité fine, crise d’épilepsie, etc.).
- Essais cliniques : dans ces types d’études, les chercheurs testent de nouvelles façons de prévenir, de détecter ou de traiter une maladie. Les traitements peuvent inclure la recherche de nouveaux médicaments (nouveaux ou déjà approuvés pour d’autres indications), une combinaison de médicaments, de nouveaux dispositifs ou de nouvelles approches pour utiliser les traitements existants. Les essais cliniques sont généralement menés en différentes phases que nous avons décrit dans le parcours d’un médicament et chaque phase obéit à des objectifs spécifiques.
L’intérêt aussi d’études observationnelles est de limiter la taille du bras placebo dans les essais cliniques de phase 3 si on a une idée précise de l’évolution longitudinale d’une population ayant une maladie.
Lors du congrès de FAST 2022, le laboratoire Roche/Genentech annonce :
- la fin du recrutement sur l’essai Tangelo et son extension de long terme. Pour plus d’informations, nous vous invitons à lire le communiqué de presse du laboratoire.
- et une nouvelle étude clinique de phase 2 avec le molécule Alogabat sur les profils de type délétion. Pour plus d’informations, nous vous invitons à consulter l’article suivant.
En juin 2023, le laboratoire Roche a décidé de ne pas poursuivre les essais cliniques qu’il avait déployés sur Rugonersen sur le Syndrome d’Angelman. Roche a pris cette décision difficile après avoir examiné les résultats en cours de l’étude de phase 1 du programme Tangelo. Cette décision n’est pas basée sur des éventuels problèmes de sécurité du traitement mais à des enjeux d’efficacité qui n’étaient pas suffisamment concluants pour pouvoir continuer à investir dans le développement de ce traitement. Les résultats de leur analyse ont montré des « effets encourageants sur l’EEG » (un biomarqueur utilisé sur le SA), mais malheureusement, ils ont jugé qu’il n’y avait pas suffisamment d’impact par rapport à leurs critères internes sur l’ensemble des autres critères par rapport à des patients non traités (histoire naturelle).
Mise à jour du programme Aldebaran par le laboratoire Roche : novembre 2023.