GeneTx / Ultragenyx
GeneTx / Ultragenyx développe un ASO qui est en phase 1/2 d’essai clinique
Vous pouvez accéder aux articles de presse associés en cliquant sur les images.
Son histoire en quelques dates
- 2012 à 2017 : FAST a financé les développements précliniques d’un oligonucléotide antisens au laboratoire de Scott Dindot de la Texas A&M University
- Février 2018 : Lancement de GeneTx, pour avoir plus d’informations, c’est ici.
- Mars 2018 : Désignation de médicament orphelin par la FDA, c’est ici.
- Février 2020 : GeneTx annonce que GTX-102 est approuvé pour des essais cliniques, c’est ici.
- Octobre 2020 : Résultats intermédiaires positifs de phase 1/2 sur GTX-102. C’est ici.
- Décembre 2020 : Présentation des données de phase 1/2 sur GTX-102 lors du congrès scientifique de FAST. C’est ici.
- Septembre 2021 : la FDA a levé la suspension de l’étude clinique GTX-102 aux Etats-Unis et lancement en parallèle au Canada et au Royaume-Uni. C’est ici.
- Décembre 2021 : le premier patient en Europe au UK reçoit GTX-102. C’est ici.
- Janvier 2022 : communiqué de presse. C’est ici.
- Juillet 2022 : communiqué de presse sur la levée d’option d’achat de GeneTx par Ultragenyx et des résultats intermédiaires. C’est ici.
- May 2023 : Ultragenyx a reçu l’approbation de la FDA pour étendre son essai clinique sur le syndrome d’Angelman aux États-Unis à des doses comparables aux cohortes en dehors des États-Unis
- Juin 2023 : la France fait partie de l’essai clinique sur GTX-102 avec l’ouverture du centre de l’AP HP Necker Paris.
- Octobre 2023 : mise à jour du programme GTX-102 auprès des analystes avec des résultats encourageants sur le programme de phase 1/2. C’est ici.
- Janvier 2024 : phase de recrutement de GTX-102 finie. Communiqué de presse.
- Février 2024 : Ultragenyx reçoit la désignation PRIME de l’agence européenne (EMA) pour GTX-102. C’est ici.
- Avril 2024 : mise à jour sur le programme GTX-102 avec des résultats intermédiaires encourageants avec l’objectif de partir en phase 3 en cette fin d’année. C’est ici.
- Juillet 2024 : Ultragenyx annonce le succès de son échange de fin de phase 2 avec la FDA pour le programme GTX-102 sur le syndrome d’Angelman avec pour ambition de partir en phase 3 en cette fin d’année. C’est ici.
Vous pouvez aussi regarder les présentations réalisées par GeneTx/Ultragenyx lors du dernier congrès scientifique de FAST de décembre 2022
FAST n’a aucun rôle dans l’étude clinique en cours ; nous sommes fiers d’avoir contribué à l’émergence de la biotechnologie GeneTx qui est une compagnie indépendante de droit privé avec son conseil d’administration, experts scientifiques.
L’objectif de FAST est de trouver des traitements pour toutes les personnes atteintes par le syndrome indépendamment de leur âge ou de leur génotype. GTX-102 est une voie thérapeutique prometteuse d’activation du gène paternel parmi un ensemble de voies .