Actuellement, FAST a 3 programmes en cours sous le Pilier 1 :

• Thérapie génique virale adéno-associée (AAV-GT) : réalisée in vivo ; délivrer une copie saine du gène UBE3A manquant ou non fonctionnel à l’aide d’un vecteur viral sûr appelé virus adéno-associé, directement dans les cellules cérébrales, appelées neurones. L’AAV est la voiture qui conduit ; le gène UBE3A est sa cargaison.
• Thérapie génique de cellules souches hématopoïétiques à l’aide d’un lentivirus (HSC-GT) : réalisée ex vivo ; retirer une petite partie des propres cellules sanguines des patients, ajouter une version modifiée du gène UBE3A dans ces cellules, puis l’injecter à nouveau dans le patient où il distribuera l’UBE3A fonctionnel dans tout le corps et le cerveau. Pensez à cela comme un autobus scolaire circulant en ville et déposant l’UBE3A à chaque coin de rue.
• Thérapie de remplacement enzymatique (ERT) : Remplacez la protéine UBE3A manquante dans le cerveau. Administré par un petit réservoir sous le cuir chevelu où la thérapie est libéré lentement dans le liquide dans lequel se situe le cerveau.