Agenda du congrès scientifique 2023 de FAST

Vous trouverez ci-joint la traduction de l’agenda du 23ème congrès scientifique et gala de FAST. La version originelle en anglais se trouve ici.

Le programme est en heure locale de Miami. Il faut ajouter 6h pour avoir l’heure en France.

Vendredi 10 novembre 2023 :

8:30 – 9:00	Comment les recherches engagées par FAST profitent plus largement aux efforts translationnels dans le domaine des troubles du développement neurologique : le point de vue d’un grand bailleur de fonds de la recherche privée John Spiro, PhD Simons Foundation
9:00 – 9:50	La feuille de route de la FAST pour la guérison : une année de revers difficiles et d’énormes progrès Allyson Berent, DVM, DACVIM FAST
9:50 – 10:20	Utilisation de l’activation CRISPR (CRISPRa) pour réguler à la hausse les copies de gènes existantes en tant que nouvelle thérapie pour le génotype de délétion du syndrome d’Angelman Nadav Ahituv, PhD University of California, San Francisco
10:20 – 10:35	Concevoir l’ultime carte d’accès aux coulisses du cerveau Barbara Bailus, PhD Keck Graduate Institute
10:35 – 10:50	Break
10:50 – 11:10	Progrès vers les thérapies ATF et CRISPR pour le syndrome d’Angelman David Segal, PhD University of California, Davis
11:10 – 11:25	Comment les microbes régulent le fonctionnement de l’intestin dans un modèle murin du SA Melanie Gareau, PhD University of California, Davis
11:25 – 11:45	Focus sur les cellules souches : Le rôle des cellules gliales dans un traitement potentiel du syndrome d’Angelman Yu-Wen Alvin Huang, MD, PhD Brown University
11:45 – 12:05	Développement d’un médicament qui renforce les connexions synaptiques pour le traitement potentiel de la maladie d’Angelman John Marshall, PhD Brown University
12:05 – 12:50	Déjeuner
12:50 – 13:10	Le nouveau modèle de souris à grande délétion du SA : comment peut-il nous aider dans le développement de médicaments pour le syndrome d’Angelman ? Xiaona Lu, MD, PhD Yale University School of Medicine
13:10 – 13:30	Comment les critères d’évaluation sont utilisés pour l’approbation des médicaments ? Jennifer Panagoulias, RAC FAST
13:30 – 13:50	Étude de l’histoire naturelle du syndrome d’Angelman – Comment a-t-elle bénéficié à la communauté Angelman au cours des dernières années ? Wen-Hann Tan, MD Boston Children’s Hospital
13:50 – 14:05	Break
14:05 – 14:25	Comprendre les événements critiques des résultats cliniques utilisées dans les essais Anjali Sadhwani, PhD Boston Children’s Hospital
14:25 – 14:45	Mesurer la capacité de communication dans les essais cliniques : Une approche centrée sur le soignant pour le syndrome d’Angelman Bryce Reeve, PhD Duke University
14:45 – 15:00	Enregistrement vidéo à domicile pour évaluer le fonctionnement des personnes atteintes du syndrome d’Angelman Kriszha Sheehy Emmes Endpoint Solutions MIndy Leffler, MEd Emmes Endpoint Solutions
15:00 – 15:15	Se cacher à la vue de tous : La dystonie dans le syndrome d’Angelman Robert Carson, MD, PhD Vanderbilt University Medical Center
15:15 – 15:30	Le monde est petit : Pourquoi FAST est mondial Alana Newhouse FAST
15:30 – 16:00	Discussion

Samedi 11 novembre 2023 :

8:30 – 9:05	Plus forts ensemble : L’importance de la collaboration dans la défense des maladies rares Annie Kennedy Every Life Foundation
9:05 – 9:25	Développement de médicaments axés sur le patient Ryan Fischer FAST
9:25 – 9:55	A confirmer James Wilson, MD, PhD Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
9:55 – 10:15	Mise à jour de Transformatx : Programme de thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques Jennifer Panagoulias, RAC FAST
10:15 – 10:30	Break
10:30 – 10:50	Mise à jour du programme GTX-102 pour le syndrome d’Angelman Kemi Olugemo, MD Ultragenyx
10:50 – 11:10	Mise à jour sur l’essai clinique HALOS chez les personnes vivant avec la maladie d’Angelman Rebecca Crean, PhD Ionis Pharmaceuticals
11:25 – 11:35	Du laboratoire au chevet du malade : La collaboration permet d’accélérer la mise en œuvre de la technologie CRISPR Yong-Hui Jiang, MD, PhD Yale School of Medicine Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD Rush University Medical Center Allyson Berent, DVM, DACVIM FAST
11:35 – 11:50	A confirmer Stephanie Tagliatella Encoded
11:50 – 12:05	Mise à jour sur le développement clinique : NNZ-2591 comme traitement du syndrome d’Angelman Nancy Jones, PhD Neuren Pharmaceuticals
12:05 – 12:20	Mises à jour sur ALDEBARAN, un essai de phase 2a sur le syndrome d’Angelman Lorraine Murtagh, PhD Roche Pharmaceuticals
12:20 – 12:30	Impact économique du SA : résultats de l’enquête auprès des soignants Elizabeth Chertavian Medicus Economics, LLC
12:30 – 13:15	Discussion

Gala FAST à partir de 18:00