Actualités sur la recherche sur le syndrome d’Angelman

Neuren (NEU) – Annonce ASX, le 12 juillet 2022 Melbourne, Australie : Neuren Pharmaceuticals (ASX : NEU) a annoncé aujourd’hui que sa Phase 2 de l’essai clinique de NNZ-2591 dans le syndrome d’Angelman (SA) est ouvert aux inscriptions. Les premiers patients devraient entrer dans l’essai de manière imminente au centre pour les essais cliniques associés...

Avec les essais en cours et à venir, il y a une excitation palpable sur la possibilité que nos proches atteints du SA puissent recevoir un traitement qui améliore considérablement leurs symptômes. Des termes tels que « modificateur de la maladie » et « changement profond » sont incorporés dans le langage utilisé pour décrire les essais et les...

11 janvier 2022 Chère communauté de patients atteints du syndrome d’Angelman, Nous vous écrivons pour partager une mise à jour passionnante sur nos progrès vers le développement d’un potentiel traitement pour les personnes vivant avec le syndrome d’Angelman. Nous avons initié l’essai clinique HALOS, une étude mondiale, multicentrique et ouverte pour évaluer l’innocuité et la...

SARASOTA, Floride et NOVATO, Californie, 5 janvier 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — GeneTx Biotherapeutics LLC et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE), sociétés partenaires dans le développement de GTX-102, un traitement expérimental pour le syndrome d’Angelman, a annoncé aujourd’hui que les quatre premiers patients de l’étude de phase 1/2 ont reçu plusieurs doses de GTX-102 et...

Des choses qui semblaient impossibles il y a quelques années seulement se produisent aujourd’hui. Le premier patient en Europe et l’un des premiers au monde a reçu une injection d’un traitement potentiel, le GTX-102, dans le cadre d’un essai clinique de phase I/II à Oxford...