Actualités sur la recherche sur le syndrome d’Angelman

18 août 2022 Mise à jour sur Rugonersen* (RO7248824) en tant que thérapie expérimentale pour le syndrome d’Angelman : le recrutement pour la première partie de l’étude de phase I TANGELO est terminé...

NOVATO, Californie, 18 juill. 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE) et GeneTx Biotherapeutics LLC ont fourni aujourd’hui une mise à jour du programme sur le GTX-102 pour le traitement du syndrome d’Angelman (SA), incluant des données encourageantes de l’étude ouverte de phase 1/2 à doses croissantes chez des patients pédiatriques ayant...

Neuren (NEU) – Annonce ASX, le 12 juillet 2022 Melbourne, Australie : Neuren Pharmaceuticals (ASX : NEU) a annoncé aujourd’hui que sa Phase 2 de l’essai clinique de NNZ-2591 dans le syndrome d’Angelman (SA) est ouvert aux inscriptions. Les premiers patients devraient entrer dans l’essai de manière imminente au centre pour les essais cliniques associés...

Avec les essais en cours et à venir, il y a une excitation palpable sur la possibilité que nos proches atteints du SA puissent recevoir un traitement qui améliore considérablement leurs symptômes. Des termes tels que « modificateur de la maladie » et « changement profond » sont incorporés dans le langage utilisé pour décrire les essais et les...

11 janvier 2022 Chère communauté de patients atteints du syndrome d’Angelman, Nous vous écrivons pour partager une mise à jour passionnante sur nos progrès vers le développement d’un potentiel traitement pour les personnes vivant avec le syndrome d’Angelman. Nous avons initié l’essai clinique HALOS, une étude mondiale, multicentrique et ouverte pour évaluer l’innocuité et la...