Actualités sur la recherche sur le syndrome d’Angelman

16 mai 2024 Chère communauté du syndrome d’Angelman, Nous vous écrivons pour partager un point sur le programme de Ionis sur le syndrome d’Angelman, ION582. Le 16 mai 2024, nous avons annoncé des résultats préliminaires positifs de l’essai clinique de phase 1/2a HALOS « ION582 » chez les personnes atteintes du syndrome d’Angelman. L’annonce peut être consultée...

Ionis annonce des résultats positifs de l’étude de Phase 1/2a d’ION582 pour le syndrome d’Angelman 16 mai 2024 ION582 a démontré des améliorations constantes dans plusieurs domaines fonctionnels chez les patients atteints du syndrome d’Angelman. ION582 était sûr et bien toléré à tous les niveaux de dose. Ionis prévoit de passer à un essai pivotal...

17 avril 2024, Chers dirigeants de FAST, Nous espérons qu’à la lecture de cette lettre vous allez bien. Nous aimerions partager une mise à jour sur GTX-102, notre programme de développement pour le syndrome d’Angelman, et de nouvelles données intérimaires qui ont été présentées la semaine dernière à la réunion annuelle de l’American Academy Neurology...

Nous sommes ravis de partager une mise à jour d’Ultragenyx concernant les données intermédiaires positives de l’étude de phase 1/2 en cours chez les patients vivant avec le syndrome d’Angelman de génotype de type délétion après traitement avec le produit expérimental GTX-102...

Une découverte qui ouvre la voie à un traitement moins invasif de certains troubles graves avant la naissance : des scientifiques de l’Université de Californie San Francisco ont constaté que l’administration de médicaments dans le liquide amniotique est aussi efficace que l’administration de médicaments dans le cerveau du fœtus par l’intermédiaire du liquide céphalorachidien. L’expérience...

Ultragenyx reçoit la désignation PRIME de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour GTX-102 dans le traitement du syndrome d’Angelman...

Le pilier 3 de la feuille de route FAST consiste en des programmes thérapeutiques qui se concentrent sur des « cibles en aval pour traiter les symptômes » en abordant différentes voies moléculaires et protéines impactées par la protéine UBE3A manquante...

Le pilier 2 de la feuille de route FAST consiste en des programmes thérapeutiques qui se concentrent sur «l’activation du gène de papa» en activant la copie paternelle silencieuse du gène UBE3A dans les neurones...

Actuellement, FAST a 3 programmes en cours sous le Pilier 1 :...

LA FONDATION POUR LA THÉRAPIE DU SYNDROME D’ANGELMAN (FAST) ANNONCE UN DON DE 5 MILLIONS DE DOLLARS POUR SOUTENIR LES ESSAIS CLINIQUES SUR LES TROUBLES RARES DU NEURODÉVELOPPEMENT...

FAST a annoncé aujourd’hui qu’elle avait obtenu une licence pour une thérapie génique lentivirale pour le traitement du syndrome d’Angelman et qu’elle avait formé autour d’elle une nouvelle société appelée Transformatx Biotherapeutics LLC...

FAST, la Fondation pour des thérapies sur le syndrome d’Angelman, est ravie d’accélérer sa mission d’apporter des thérapies transformatrices à toutes les personnes vivant avec le syndrome d’Angelman (SA), en finançant des recherches essentielles qui soutiennent le développement de mesures pour les essais cliniques humains en cours et futurs. FAST et le consortium Angelman Syndrome...