Actualités sur la recherche sur le syndrome d’Angelman

La biotechnologie GeneTx reçoit de la FDA la désignation de médicament orphelin pour le syndrome d’Angelman Downers Grove, Ill., 27 mars 2018 – La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin au GTX-101 de GeneTx Biotherapeutics LLC pour le traitement du syndrome d’Angelman, un trouble neurogénétique rare qui affecte...

GeneTx : nouvelle biotechnologie lancée pour un programme antisens ciblant le syndrome d’Angelman Downers Grove, Ill., 22 février 2018 – FAST (Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics) a annoncé aujourd’hui le lancement de GeneTx Biotherapeutics LLC (GeneTx), une filiale de FAST, pour le développement et la commercialisation d’un médicament antisens expérimental, GTX- 101, pour le traitement...

Chercheurs principaux : K. Nash Ce projet a financé Agilis Biotherapeutics pour travailler avec l’Université du sud de la Floride pour établir une nouvelle approche de thérapie génique afin d’examiner les méthodes d’administration spécifique d’un AAV en conjonction avec une protéine E6-AP spécialement conçue pour permettre la sécrétion suivie de l’absorption dans les neurones...

Chercheurs principaux : J. Anderson, J. Sillverman La combinaison de la thérapie génique avec des cellules souches hématopoïétiques (CSH) offre une approche prometteuse pour délivrer dans la durée l’Ube3a aux cellules affectées...

Chercheur principal : A. Beaudet. Le Dr. Beaudet a proposé de réaliser une série de lignées de souris humanisées avec des insertions d’ADN humain de différentes tailles allant de 10 kb à plus de 100 kb exprimant le transcrit antisens UBE3A humain...

Chercheur principal : S. Keys. Il s’agit d’un projet pilote financé par l’ABOM en 2017, montrant que des mesures d’apprentissage cérébrales brèves, non invasives et peu coûteuses chez les enfants et les adultes atteints de délétion peuvent compléter et étendre les rapports des cliniciens sur leur fonctionnement adaptatif...