Actualités sur la recherche sur le syndrome d’Angelman

Si vous voulez avoir des éléments sur les dernières avancées sur la recherche sur le syndrome d’Angelman ainsi que sur FAST et FAST France, vous êtes au bon endroit et vous pouvez parcourir les différents articles dans les différentes sections.

Actualités sur la recherche

Ionis communiqué de presse

Communiqué de Ionis : lancement d’un essai clinique en phase 1/2

Chère communauté du syndrome d’Angelman, Nous écrivons cette lettre pour partager avec vous une mise à jour sur nos progrès vers le lancement de notre essai clinique chez des personnes vivant avec le syndrome d’Angelman. L’année dernière a été incroyablement difficile à bien des égards, et bien que 2021 continuera à avoir ses défis, nous...
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Ovid therapeutics

Ovid Therapteutics : arrêt de Neptune

Ovid Therapeutics annonce que l’essai clinique de phase 3 NEPTUNE d’OV101 pour le traitement sur le syndrome d’Angelman n’a pas atteint le critère d’évaluation principal Le programme OV101 sur le syndrome d’Angelman sera suspendu en attendant l’analyse complète de l’essai NEPTUNE et les discussions avec la FDA Les études pivots d’OV935 (soticlestat) sur le syndrome...
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Genentech Roche

Webinar de juin 2020 de Roche

Webinar du 11 juin 2020 de Roche / Genentech Présentation des avancées du programme Angelman chez Roche / Genentech...
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Ge,eTx Ultragenyx

GeneTx et Ultragenyx annoncent la présentation des données de phase 1/2 sur le traitement expérimental GTX-102 chez les patients atteints du syndrome d’Angelman

GeneTx et Ultragenyx annoncent la présentation des données de phase 1/2 sur le traitement expérimental GTX-102 chez les patients atteints du syndrome d’Angelman Résultats présentés au Sommet mondial de la Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) Des données supplémentaires, y compris les résultats d’EEG, soutiennent les premiers constats d’impact exposés et il n’y a eu...
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Ge,eTx Ultragenyx

GeneTx et Ultragenyx annoncent des données intermédiaires positives de phase 1/2 sur le GTX-102

GeneTx et Ultragenyx annoncent des données intermédiaires positives de phase 1/2 sur le GTX-102 expérimental démontrant une amélioration chez les patients atteints du syndrome d’Angelman Efficacité observée sur différentes domaines fonctionnels mesurés chez les 5 patients traités Les dosages élevés ont généré des problèmes de sécurité mais réversible Modification de l’étude pour se concentrer sur...
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GTX-102 Clinical Trials

GeneTx annonce que GTX-102 est approuvé pour des essais cliniques

GeneTx annonce que GTX-102 est approuvé pour des essais cliniques SARASOTA, Floride, 14 février 2020 / PRNewswire / – GeneTx Biotherapeutics LLC a annoncé aujourd’hui avoir reçu l’approbation de l’IRB du Rush University Medical Center de Chicago, IL pour commencer le « KIK-AS » (Knockdown of UBE3A-antisens pour les enfants atteints du syndrome d’Angelman) – Étude clinique...
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