Actualités sur la recherche sur le syndrome d’Angelman

Webinar du 11 juin 2020 de Roche / Genentech Présentation des avancées du programme Angelman chez Roche / Genentech...

GeneTx et Ultragenyx annoncent la présentation des données de phase 1/2 sur le traitement expérimental GTX-102 chez les patients atteints du syndrome d’Angelman Résultats présentés au Sommet mondial de la Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) Des données supplémentaires, y compris les résultats d’EEG, soutiennent les premiers constats d’impact exposés et il n’y a eu...

GeneTx et Ultragenyx annoncent des données intermédiaires positives de phase 1/2 sur le GTX-102 expérimental démontrant une amélioration chez les patients atteints du syndrome d’Angelman Efficacité observée sur différentes domaines fonctionnels mesurés chez les 5 patients traités Les dosages élevés ont généré des problèmes de sécurité mais réversible Modification de l’étude pour se concentrer sur...

GeneTx annonce que GTX-102 est approuvé pour des essais cliniques SARASOTA, Floride, 14 février 2020 / PRNewswire / – GeneTx Biotherapeutics LLC a annoncé aujourd’hui avoir reçu l’approbation de l’IRB du Rush University Medical Center de Chicago, IL pour commencer le « KIK-AS » (Knockdown of UBE3A-antisens pour les enfants atteints du syndrome d’Angelman) – Étude clinique...

La biotechnologie GeneTx reçoit de la FDA la désignation de médicament orphelin pour le syndrome d’Angelman Downers Grove, Ill., 27 mars 2018 – La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin au GTX-101 de GeneTx Biotherapeutics LLC pour le traitement du syndrome d’Angelman, un trouble neurogénétique rare qui affecte...

GeneTx : nouvelle biotechnologie lancée pour un programme antisens ciblant le syndrome d’Angelman Downers Grove, Ill., 22 février 2018 – FAST (Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics) a annoncé aujourd’hui le lancement de GeneTx Biotherapeutics LLC (GeneTx), une filiale de FAST, pour le développement et la commercialisation d’un médicament antisens expérimental, GTX- 101, pour le traitement...