Actualités sur la recherche sur le syndrome d’Angelman

FAST France met à disposition la traduction du communiqué de presse du laboratoire Ionis ainsi que sa lettre adressée à la communauté...

Neuren (NEU) – Annonce ASX du 9 août 2024 : L’essai clinique de phase 2 montre des améliorations significatives dans le syndrome d’Angelman...

Ionis annonce des résultats détaillés positifs de l’étude HALOS sur ION582 chez les personnes atteintes du syndrome d’Angelman...

Ultragenyx annonce le succès de son échange de fin de phase 2 avec la FDA pour le programme GTX-102 sur le syndrome d’Angelman. Alignement avec la FDA sur le critère d’évaluation principal de l’étude de phase 3, la cognition Bayley-4, et sur le critère d’évaluation secondaire, l’indice multi-domaines de réponse (MDRI) L’étude de phase 3...

16 mai 2024 Chère communauté du syndrome d’Angelman, Nous vous écrivons pour partager un point sur le programme de Ionis sur le syndrome d’Angelman, ION582. Le 16 mai 2024, nous avons annoncé des résultats préliminaires positifs de l’essai clinique de phase 1/2a HALOS « ION582 » chez les personnes atteintes du syndrome d’Angelman. L’annonce peut être consultée...

Ionis annonce des résultats positifs de l’étude de Phase 1/2a d’ION582 pour le syndrome d’Angelman 16 mai 2024 ION582 a démontré des améliorations constantes dans plusieurs domaines fonctionnels chez les patients atteints du syndrome d’Angelman. ION582 était sûr et bien toléré à tous les niveaux de dose. Ionis prévoit de passer à un essai pivotal...

C’est avec beaucoup de joie que nous accueillons FAST Allemagne. Anciennement connu comme le pilier Science et Recherche d’Angelman e.V., FAST Allemagne émerge en tant que chapitre au sein de FAST Global...

FAST France vous invite à échanger avec un papa qui s’investit pleinement pour la communauté en utilisant son expertise en informatique et intelligence artificielle pour faire à la fois une base de connaissances sur le syndrome d’Angelman mais aussi un assistant virtuel Geney. Il nous en dit plus dans cette interview...

Nous revenons sur le congrès FAST qui a eu lieu à Miami du mercredi 8 au samedi 11 novembre. Comme chaque année, une délégation française était présente...

Vous trouverez ci-joint la traduction de l’agenda du 23ème congrès scientifique et gala de FAST. La version originelle en anglais se trouve ici. Le programme est en heure locale de Miami. Il faut ajouter 6h pour avoir l’heure en France...

Cette semaine, nous allons nous concentrer sur le pilier 4 – Accélérer et préparer les essais cliniques, le dernier pilier de la feuille de route de FAST...

Le pilier 3 de la feuille de route FAST consiste en des programmes thérapeutiques qui se concentrent sur des « cibles en aval pour traiter les symptômes » en abordant différentes voies moléculaires et protéines impactées par la protéine UBE3A manquante...