MIAMI – La Fondation pour la thérapie du syndrome d’Angelman (FAST) a annoncé aujourd’hui un don de 5 millions de dollars pour financer le nouveau centre d’essais cliniques et de recherche translationnelle sur les troubles rares du développement neurologique. Ce centre pilote et inédit sera dirigé par le Dr Elizabeth Berry-Kravis. Baptisé Rush F.A.S.T. Center for Translational Research (Centre de recherche translationnelle Rush F.A.S.T.), il aura pour vocation d’être le lieu de référence mondial en matière de formation des professionnels intervenant dans la conduite des essais cliniques en neurogénétique et dans la mise en œuvre de thérapies interventionnelles novatrices nécessitant de nouvelles méthodes d’administration et de prise en charge spécialisée.

Aujourd’hui, de nombreux spécialistes des troubles neurogénétiques dirigent des cliniques de premier ordre dans le domaine des soins généraux et spécialisés pour des sous-ensembles spécifiques de troubles, mais ne sont pas formés aux subtilités de la mise en place et de la conduite des essais cliniques, et à l’établissement de rapports. Aussi, cette absence de formation spécifique à la conduite rapide des essais limite considérablement les capacités de participation à ces derniers.

« C’est l’aube d’une nouvelle ère. Aujourd’hui, on dénombre plus de 25 projets de traitement du syndrome d’Angelman en cours de développement, dont la majorité est financée par FAST », a déclaré le Dr Allyson Berent, responsable scientifique de FAST. « Il s’agit d’un moment charnière, où nous sommes prêts à ce que beaucoup de ces traitements soient administrés à des patients humains dans le cadre d’essais cliniques de première phase sur l’homme, mais la plupart des centres hospitaliers n’ont pas la capacité de faire face à l’essor de cette demande. »

En réponse à cette attente, le nouveau centre, sous la direction du Dr Berry-Kravis, qui dirige des essais cliniques depuis plus de 20 ans, offrira le premier programme de formation structuré pour les professionnels intervenant dans la conduite d’essais cliniques et dans l’administration de nouveaux médicaments pour les maladies neurogénétiques rares. Grâce à la mise en place d’un programme officiel de bourses pour les candidats au niveau national et international, les praticiens pourront être formés à la compréhension des étapes nécessaires à la réalisation d’un potentiel essai clinique, aux obstacles réglementaires à surmonter en vue de l’obtention de contrats et du respect de l’éthique, aux défis liés à la mise en place d’une infrastructure pour les essais sur les patients et à la constitution des équipes cliniques spécialisées requises pour leur réalisation (par exemple, anesthésie, coordinateurs d’essais, neuropsychologues qualifiés, neurologues/épileptologues, neurochirurgiens et tout autre spécialiste concerné par un essai spécifique), entre autres. En outre, ce programme soutiendra l’infrastructure et l’aménagement nécessaires à la création d’une installation de pointe à l’université Rush, dotée d’un espace d’essai clinique conçu en fonction des besoins de cette population unique de patients.

Ce centre d’essais de FAST regroupera toutes ces composantes sous un seul et même toit, avec pour vocation de présenter la manière la plus efficace et la plus efficiente de conduire un essai clinique. De cette manière, le Dr Berry-Kravis aura la possibilité de partager officiellement son expertise avec ses pairs et de contribuer ainsi au développement des capacités de dizaines d’autres centres au niveau mondial. D’autant qu’à l’issue de leur formation, les internes de FAST seront en mesure d’apporter cette expertise à d’autres institutions dans le monde. Pour ce faire, FAST s’engage à soutenir financièrement la mise à niveau des centres d’essais cliniques actuels et la création de nouveaux centres, afin d’arborer cette expertise et de garantir que les capacités de nombreux centres puissent répondre à la forte demande.

Les internes de FAST recevront une formation pratique et seront intégrés au centre pendant une année complète, en se concentrant entièrement sur la réalisation d’essais cliniques pour les TND. Outre les internes, le Rush F.A.S.T. Center formera également des externes pour des périodes plus courtes afin de les familiariser avec l’administration des médicaments, d’améliorer leurs compétences et leur efficacité de manière à ce qu’ils puissent les transmettre au sein de leurs institutions respectives en vue d’administrer des thérapies interventionnelles à un plus grand nombre de patients de la manière la plus sûre et la plus efficace possible.

« Nous sommes à un moment décisif, où de nombreuses découvertes capitales sont en cours, c’est pourquoi c’est un honneur d’être nommée directrice du Rush F.A.S.T. Center à un moment aussi crucial », a déclaré le Dr Elizabeth Berry-Kravis. « Cela va aider tellement de gens, et je suis impatiente de collaborer avec les esprits les plus brillants dans ce domaine en vue de permettre les avancées médicales de demain. »