11 janvier 2022

Chère communauté de patients atteints du syndrome d’Angelman,

Nous vous écrivons pour partager une mise à jour passionnante sur nos progrès vers le développement d’un potentiel traitement pour les personnes vivant avec le syndrome d’Angelman. Nous avons initié l’essai clinique HALOS, une étude mondiale, multicentrique et ouverte pour évaluer l’innocuité et la tolérance de ION582. ION582 est un médicament antisens expérimental conçu pour augmenter la production de la protéine UBE3A, la protéine manquante qui cause le syndrome d’Angelman. Pour plus d’informations, veuillez consulter Ionis En bref.

Cette étude multicentrique de ION582 est une étude de phase 1/2a, ouverte, à dose croissante et avec l’inclusion jusqu’à 44 participants âgés de 2 à 50 ans. Suite à une phase d’observation allant jusqu’à 4 semaines, les participants éligibles recevront des injections intrathécales (IT) d’ION582 toutes les 4 à 8 semaines sur une période de 3 mois. Les participants seront ensuite suivis jusqu’à 32 semaines après l’administration. Pour des critères supplémentaires et pour en savoir plus sur cette étude, veuillez visiter ClinicalTrials.gov (NCT05127226).

L’étude HALOS comprendra des sites d’essais cliniques dans plusieurs pays, dont les États-Unis, et les informations du site seront répertoriées publiquement sur ClinicalTrials.gov au fur et à mesure que chaque site sera activé pour commencer son recrutement. Les personnes intéressées doivent consulter périodiquement ClinicalTrials.gov pour les mises à jour sur l’étude et les sites investigateurs proches de chez eux pour demander des informations sur leur participation.

Bien que nous nous concentrions sur l’avancement de l’étude en cours, nous nous rendons compte des limites de l’étude, que toutes les personnes intéressées ne pourront pas ou ne seront pas éligibles pour y participer. Mais on reste concentrés sur la constitution de l’ensemble des preuves nécessaires pour démontrer l’innocuité et l’efficacité de ION582 grâce à des tests cliniques lors de cet essai. Notre objectif pour ce programme est de proposer une thérapie approuvée pour la communauté des personnes vivant avec le syndrome d’Angelman dès que possible.

Nous sommes extrêmement reconnaissants envers les patients, les familles, les cliniciens et les chercheurs qui ont soutenu le développement de ION582. Nous reconnaissons et apprécions profondément l’engagement de ceux qui choisissent de participer à la recherche clinique. Ce n’est qu’avec le soutien de la communauté que nous pouvons faire progresser de nouveaux traitements potentiels et réaliser un avenir meilleur pour les personnes touchées par le Syndrome d’Angelman. Nous sommes impatients de poursuivre notre partenariat avec la communauté et fournir des mises à jour sur nos progrès.

Cordialement,

L’équipe Ionis en charge du programme Angelman
IonisAngelmanStudy@clinicaltrialmedia.com,(844) 979-3914