Neuren (NEU) – Annonce de l’ASX, 1er octobre 2021
Neuren reçoit des retours sur l’IND pour le syndrome d’Angelman et soumet l’IND de NNZ-2591 dans le syndrome de Pitt Hopkins

Melbourne, Australie : Neuren Pharmaceuticals (ASX : NEU) a soumis une demande de nouveau médicament (IND) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour NNZ-2591 afin de traiter le syndrome de Pitt Hopkins. Cela fait suite aux soumissions antérieures de demandes IND pour le NNZ 2591 pour traiter les syndromes d’Angelman et de Phelan-McDermid. Neuren a obtenu la désignation de médicament orphelin à la fois de la FDA et de l’Agence européenne des médicaments pour le NNZ-2591 dans les trois syndromes qui sont des troubles neurodéveloppementaux graves sans traitement à date.

Neuren a également reçu des retours de la FDA suite à l’examen de 30 jours du premier IND sur le syndrome d’Angelman. L’Agence a demandé des évaluations cliniques supplémentaires à ajouter au protocole de l’essai de phase 2 pour améliorer la surveillance de la sécurité. L’IND a été mis en attente clinique jusqu’à ce que les modifications apportées au protocole soit approuvé par la FDA. Une notification formelle sera émise dans les 30 jours, après quoi Neuren provoquera une réunion de type A avec la FDA pour discuter et convenir du protocole modifié.

Le PDG de Neuren, Jon Pilcher, a commenté : « Ce retard dans le début de l’essai sur le syndrome d’Angelman est décevant, cependant nous allons travailler avec la FDA pour modifier le protocole le plus rapidement possible, ainsi que de confirmer toute modification nécessaire aux protocoles du Phelan-McDermid et de Pitt Hopkins en essai clinique de phase 2. Nous en tiendrons également compte pour notre application IND et phase 2 de l’essai clinique dans le syndrome de Prader-Willi, que nous prévoyons de soumettre au premier semestre 2022. »

À propos de Neuren

Neuren développe deux nouvelles thérapies médicamenteuses pour traiter plusieurs troubles neurologiques graves qui émergent dans la petite enfance, dont aucun n’a de médicaments approuvés.

Le composé principal, le trofinétide, est actuellement en essai clinique de phase 3 pour le syndrome de Rett avec des résultats attendus au quatrième trimestre 2021 et a terminé un essai clinique de phase 2 dans le syndrome de Fragile X. Les deux programmes ont la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Neuren a accordé une licence exclusive à Acadia Pharmaceuticals Inc. pour le développement et la commercialisation du trofinetide en Amérique du Nord, tout en conservant tous les droits à l’extérieur de l’Amérique du Nord.

Neuren se prépare à lancer les essais de phase 2 de son deuxième candidat-médicament, le NNZ-2591, pour chacun des syndromes de Phelan McDermid, d’Angelman et de Pitt Hopkins au second semestre 2021. Neuren est également en train de planifier un essai de phase 2 dans le syndrome de Prader-Willi.

Reconnaissant le besoin urgent non satisfait, les six programmes ont reçu la désignation de « médicament orphelin » aux États Unis. La désignation de médicament orphelin permet de faciliter et encourager le développement de thérapies pour les maladies rares et graves.

Contact

Jon Pilcher, CEO: jpilcher@neurenpharma.com; +61 438 422 271

Informations sur les règles de cotation ASX

Cette annonce a été autorisée à être donnée à l’ASX par le conseil d’administration de Neuren
Pharmaceuticals Limited, bureau 201, 697, chemin Burke, Camberwell, VIC 3124

Énoncés prospectifs

Cette annonce contient des déclarations prospectives soumises à des risques et à des incertitudes. Tel
les déclarations impliquent des risques connus et inconnus et des facteurs importants qui peuvent impacter les résultats réels, les performances ou les réalisations de Neuren soient sensiblement différentes des déclarations contenues dans cette annonce