Les nouvelles capsides de Voyager Therapeutics démontrent une administration robuste à travers la barrière hémato-encéphalique, une transduction généralisée du SNC chez des primates non humains

Les données qui seront présentées à la 24e réunion annuelle de l’American Society of Gene and Cell Therapy montrent une expression des transgènes jusqu’à 1000 fois plus élevée dans le cerveau par rapport à la thérapie génique AAV conventionnelle après administration IV

CAMBRIDGE, Massachusetts, 11 mai 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VYGR), une société de thérapie génique de stade clinique axée sur le développement de traitements qui changent la vie des maladies neurologiques graves, présentera aujourd’hui de nouvelles données démontrant une efficacité de transduction élevée des nouvelles capsides de virus adéno-associé (AAV) de la société dans le système nerveux central (SNC) après administration intraveineuse chez des primates non humains. Les données seront présentées lors de la 24e réunion annuelle de l’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) qui se tiendra pratiquement du 11 au 14 mai 2021.

«Le ciblage efficace du SNC, y compris la capacité de pénétrer la barrière hémato-encéphalique et de transduire les cellules cibles, a représenté un défi important en thérapie génique, ce qui entrave la capacité du domaine à traiter efficacement de nombreuses maladies neurologiques graves», Omar Khwaja, MD, Ph.D ., Chief Medical Officer et Head of Research & Development chez Voyager. «Nous avons maintenant été en mesure de montrer que nos nouvelles variantes de capside traversent non seulement la barrière hémato-encéphalique, mais réalisent une transduction généralisée de plusieurs régions du cerveau, notamment le cortex, le thalamus, le striatum, le cervelet, le tronc cérébral et la moelle épinière. Nous pensons que ces capsides peuvent fournir une nouvelle voie à suivre pour traiter un large éventail d’indications du SNC, potentiellement à des doses significativement plus faibles que les sérotypes d’AAV actuellement disponibles.»

Les données seront partagées dans une présentation orale intitulée «L’évolution pilotée par l’ARN des bibliothèques de capsides d’AAV identifie des variantes à haute efficacité de transduction dans le système nerveux central non humain des primates» (Résumé n ° 51) par Mathieu Nonnenmacher, Ph.D., Directeur et responsable de Capsid Discovery, montrant que plusieurs variants de capside dérivés de la plateforme de criblage basée sur l’ARN à évolution dirigée de la société, TRACERTM (Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA), ont démontré une activité significativement améliorée par rapport à AAV9, le vecteur le plus couramment utilisé pour la thérapie génique du SNC.

• Un sous-ensemble de capsides a montré une amélioration de 10 fois ou plus de la transduction du cerveau et de la moelle épinière, par rapport à l’AAV9.
• La capside la plus efficace identifiée dans le travail à présenter, TRACER 9P801, a montré une expression du transgène plus de 1000 fois plus élevée dans le cerveau et une expression du transgène 100 fois plus élevée dans la moelle épinière.
• La tolérabilité globale du 9P801 était favorable et aucune toxicité n’a été observée au niveau du foie, de la moelle épinière ou des ganglions de la racine dorsale (DRG).
• Une analyse immunohistochimique a indiqué que le 9P801 présentait un tropisme neuronal prédominant et réalisait une transduction généralisée de plusieurs régions cérébrales comprenant le cortex, le thalamus, le putamen et le tronc cérébral.
• La plate-forme TRACER génère de grands ensembles de données sur les performances de la capside artificielle chez une espèce de primate pertinente adaptée aux approches in silico visant à optimiser la sélection de capside pour un ciblage cellulaire et un tropisme spécifiques.

Le système TRACER de Voyager est une plate-forme de criblage fonctionnel basée sur l’ARN, largement applicable, qui permet une évolution rapide in vivo des capsides AAV avec des propriétés de transduction spécifiques aux cellules chez les animaux de type sauvage. Les candidats TRACER ont été testés individuellement par injection intraveineuse à faible dose et leur tropisme pour le SNC a été analysé en mesurant l’expression de l’ARN transgénique, la biodistribution de l’ADN viral et l’immunohistochimie.

De plus amples informations sur la plate-forme et le pipeline TRACER de la société, y compris les nouveaux programmes activés par la capside, seront partagées lors d’un prochain événement destiné aux investisseurs et aux analystes en juillet 2021.

À propos de Voyager Therapeutics

Voyager Therapeutics est une société de thérapie génique au stade clinique qui se concentre sur le développement de traitements qui changent la vie des maladies neurologiques graves. Voyager s’est engagé à faire progresser le domaine de la thérapie génique AAV grâce à l’innovation et à l’investissement dans l’ingénierie vectorielle et l’optimisation, la fabrication et les techniques de dosage et d’administration. Pour plus d’informations sur Voyager Therapeutics, veuillez visiter le site Web de la société à l’adresse www.voyagertherapeutics.com ou suivre @VoyagerTx sur Twitter et LinkedIn.

Voyager Therapeutics® est une marque déposée et TRACER ™ est une marque commerciale de Voyager Therapeutics, Inc.

Énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives aux fins des dispositions de la sphère de sécurité en vertu du Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et d’autres lois fédérales sur les valeurs mobilières. L’utilisation de mots tels que «peut», «pourrait», «sera», «serait», «devrait», «s’attendre», «planifier», «anticiper», «croire», «estimer», «sans aucun doute», «Projet», «intention», «futur», «potentiel» ou «continuer» et d’autres expressions similaires visent à identifier des déclarations prospectives. Par exemple, toutes les déclarations faites par Voyager concernant le lancement, le calendrier, les progrès, les activités, les objectifs et la communication des résultats de ses programmes de recherche et développement; La capacité de Voyager à présenter des données précliniques sur les premiers progrès de son pipeline et de nouveaux efforts de découverte de capside chez des primates non humains lors de réunions scientifiques et d’autres présentations; La capacité de Voyager à continuer de développer ses nouvelles capsides AAV; la capacité des nouvelles capsides de Voyager à traiter les maladies du SNC et à traiter avec des doses plus faibles que les sérotypes d’AAV actuellement disponibles, dans chaque cas, sont tournées vers l’avenir.

Toutes les déclarations prospectives sont basées sur des estimations et des hypothèses de la direction de Voyager qui, bien que Voyager pense que ces déclarations prévisionnelles sont raisonnables, sont par nature incertaines. Toutes les déclarations prospectives sont soumises à des risques et des incertitudes qui peuvent faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux attendus par Voyager. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, la gravité et la durée de la crise sanitaire du COVID-19; le lancement et la conduite d’études précliniques impliquant notre nouveau programme de capside; le développement continu de la plate-forme de thérapie génique Voyager et du système TRACER de Voyager; l’applicabilité des nouvelles capsides identifiées par le système TRACER à un large spectre d’indications de maladies du SNC et non-CNS; L’approche scientifique de Voyager et les progrès généraux du développement; la capacité d’attirer et de retenir des scientifiques et des techniciens hautement qualifiés et expérimentés; la capacité de créer et de protéger la propriété intellectuelle liée au développement par Voyager de nouvelles capsides; et la disponibilité des ressources nécessaires pour mener le nouveau programme de développement de capside, y compris l’accès à un nombre suffisant et à des types de primates convenant à la participation aux activités de recherche préclinique en cours et prévues.

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