GeneTx et Ultragenyx reçoivent l’autorisation de Santé au Canada pour commencer l’étude clinique du GTX-102 au Canada pour le traitement du syndrome d’Angelman
SARASOTA, Floride et NOVATO, Californie, 19 mai 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – GeneTx Biotherapeutics LLC et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), des sociétés qui se sont associées dans le développement de GTX-102 administré par voie intrathécale, un traitement expérimental pour le Syndrome d’Angelman, ont annoncé aujourd’hui avoir reçu l’autorisation de Santé au Canada de commencer à inscrire l’étude de phase 1/2 du GTX-102 chez des patients pédiatriques atteints du syndrome d’Angelman au Canada. Le premier patient au Canada devrait être recruté au début de la seconde moitié de 2021, les données cliniques de certains patients participant à l’étude étant attendues avant la fin de 2021.
L’essai de phase 1/2, en ouvert, à doses multiples et à doses croissantes évalue l’innocuité, la tolérabilité et les concentrations plasmatiques et de liquide céphalo-rachidien (LCR) de GTX-102 chez des patients pédiatriques atteints du syndrome d’Angelman avec un diagnostic génétiquement confirmé de délétion du gène UBE3A maternel. En vertu du protocole modifié, environ 12 patients seront inscrits dans deux cohortes réparties par âge: les patients âgés de 4 à 7 ans seront inscrits dans la cohorte 4 et les patients âgés de 8 à 17 ans seront inscrits dans la cohorte 5.
Les doses de départ dans les cohortes 4 et 5 seront respectivement de 3,3 et 5 mg. Les patients recevront 3 à 4 doses mensuelles, titrées individuellement par étapes plus petites que les trois premières cohortes avec des augmentations basées sur la réponse et une surveillance renforcée de l’innocuité. Les patients passeront ensuite à une phase d’entretien au cours de laquelle ils recevront du GTX-102 tous les trois mois et continueront d’être surveillés pour évaluer leur réponse et leur sécurité. Dans cette phase, la titration de la dose peut se poursuivre jusqu’à une dose individuelle maximale de 14 mg.
Statut réglementaire dans d’autres régions
Une agence nationale de réglementation en Europe a également convenu en principe de l’extension de l’essai à l’Europe en utilisant la même proposition de conception d’étude modifiée, de dosage et de stratégie d’administration, en attendant l’examen et l’approbation de la demande. La demande de lancement de l’étude clinique dans cette région a été déposée récemment.
Des discussions avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sont en cours, y compris un examen des évaluations de sécurité supplémentaires qui ont été fournies.
À propos du syndrome d’Angelman
Le syndrome d’Angelman est un trouble neurogénétique rare causé par la perte de fonction de l’allèle héréditaire maternel du gène UBE3A. Le modèle d’hérédité maternel spécifique du syndrome d’Angelman est dû à l’empreinte génomique du gène UBE3A dans les neurones du système nerveux central, un phénomène naturel dans lequel l’allèle maternel UBE3A est exprimé et l’UBE3A paternel ne l’est pas. Le silence de l’allèle paternel UBE3A est régulé par le transcrit antisens UBE3A (UBE3A-AS), la cible visée de GTX-102. Dans presque tous les cas de syndrome d’Angelman, l’allèle maternel UBE3A est soit manquant, soit muté, ce qui entraîne une expression limitée ou inexistante des protéines. Cette condition n’est généralement pas héréditaire, mais se produit spontanément. On estime qu’il affecte 1 personne sur 12 000 à 1 personne sur 20 000 dans le monde.
Les personnes atteintes du syndrome d’Angelman ont un retard de développement, des problèmes d’équilibre, une déficience motrice et des crises d’épilepsie. Certaines personnes atteintes du syndrome d’Angelman sont incapables de marcher et la plupart ne parlent pas. L’anxiété et les troubles du sommeil peuvent être de sérieux défis chez les personnes atteintes du syndrome d’Angelman. Bien que les personnes atteintes du syndrome d’Angelman aient une durée de vie normale, elles nécessitent des soins continus et sont incapables de vivre de manière autonome. Le syndrome d’Angelman n’est pas une maladie dégénérative, mais la perte de l’expression de la protéine UBE3A dans les neurones entraîne des communications anormales entre les neurones. Le syndrome d’Angelman est souvent diagnostiqué à tort comme étant l’autisme ou la paralysie cérébrale. Il n’existe actuellement aucun traitement spécifique pour le syndrome d’Angelman; cependant, plusieurs symptômes de ce trouble peuvent être inversés dans les modèles animaux adultes du syndrome d’Angelman, ce qui suggère que l’amélioration des symptômes peut potentiellement être obtenue à tout âge.
À propos de GTX-102
GTX-102 est un oligonucléotide antisens expérimental conçu pour cibler et inhiber l’expression de l’UBE3A-AS. Des études précliniques montrent que GTX-102 réduit les niveaux de UBE3A-AS et réactive l’expression de l’allèle paternel UBE3A dans les neurones du SNC. La réactivation de l’expression paternelle d’UBE3A dans des modèles animaux du syndrome d’Angelman a été associée à des améliorations de certains des symptômes neurologiques associés à la maladie. Le GTX-102 a obtenu la désignation de médicament orphelin, la désignation de maladie pédiatrique rare et la désignation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. En août 2019, GeneTx et Ultragenyx ont annoncé un partenariat pour développer GTX-102, Ultragenyx recevant une option exclusive pour acquérir GeneTx.
À propos de GeneTx Biotherapeutics
GeneTx Biotherapeutics LLC est une société de biotechnologie récente qui se concentre uniquement sur le développement et la commercialisation d’un traitement antisens sûr et efficace pour le traitement du syndrome d’Angelman. GeneTx a été lancé par FAST, une organisation de défense des patients et le plus grand bailleur de fonds non gouvernemental de la recherche sur le syndrome d’Angelman. GeneTx a acquis les droits de propriété intellectuelle de la technologie antisens du Texas A&M University System en décembre 2017.
À propos d’Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx est une société biopharmaceutique engagée à apporter de nouvelles thérapies aux patients pour le traitement de maladies génétiques rares et ultra-rares graves. La société a construit un portefeuille diversifié de médicaments approuvés et de candidats au traitement visant à traiter les maladies avec des besoins médicaux non satisfaits élevés et une biologie claire, pour lesquelles il n’existe généralement pas de thérapies approuvées pour traiter la maladie sous-jacente.
La société est dirigée par une équipe de direction expérimentée dans le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques pour maladies rares. La stratégie d’Ultragenyx est basée sur le développement de médicaments rentables en termes de temps et de coût, dans le but de fournir des thérapies sûres et efficaces aux patients avec la plus grande urgence.
Pour plus d’informations sur Ultragenyx, veuillez visiter le site Web de la société à l’adresse: www.ultragenyx.com.
Énoncés prospectifs
À l’exception des informations historiques contenues dans le présent document, les questions exposées dans ce communiqué de presse, y compris les déclarations relatives aux attentes et aux projections d’Ultragenyx concernant ses futurs résultats d’exploitation et ses performances financières, les réductions de coûts ou de dépenses prévues, le calendrier, les progrès et les plans de ses programmes cliniques et les études cliniques, les futures interactions réglementaires, ainsi que les composants et le calendrier des soumissions réglementaires sont des déclarations prospectives au sens des dispositions de la «sphère de sécurité» du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations prospectives impliquent des risques substantiels et les incertitudes qui pourraient faire en sorte que nos programmes de développement clinique, notre collaboration avec des tiers, nos résultats futurs, nos performances ou nos réalisations diffèrent considérablement de ceux exprimés ou sous-entendus par les déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, les effets de la pandémie COVID-19 sur les activités cliniques, les activités et les résultats d’exploitation de l’entreprise, les risques liés à la dépendance à l’égard de partenaires tiers pour mener certaines activités au nom de l’entreprise, l’incertitude et les retards potentiels liés au développement de médicaments cliniques, aux opportunités de marché plus petites que prévues pour les produits et les produits candidats de la société, aux risques de fabrication, à la concurrence d’autres thérapies ou produits et à d’autres questions qui pourraient affecter la suffisance de la trésorerie, des équivalents de trésorerie et des investissements à court terme existants pour financer les opérations, les résultats d’exploitation et la performance financière futurs de la société, le calendrier des activités d’essais cliniques et la communication des résultats, ainsi que la disponibilité ou le potentiel commercial des produits et médicaments candidats d’Ultragenyx. Ultragenyx n’assume aucune obligation de mettre à jour ou de réviser les déclarations prospectives. Pour une description plus détaillée des risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent de ceux exprimés dans ces déclarations prospectives, ainsi que les risques liés aux activités d’Ultragenyx en général, voir le rapport trimestriel d’Ultragenyx sur formulaire 10Q déposé auprès des titres. et Exchange Commission le 5 mai 2021, et ses rapports périodiques ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission.
Contacts
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Investors & Media
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415-660-0951
GeneTx
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630-639-7271
Paula.Evans@GeneTxBio.com
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