Chercheurs principaux : K. Nash

Ce projet a financé Agilis Biotherapeutics pour travailler avec l’Université du sud de la Floride pour établir une nouvelle approche de thérapie génique afin d’examiner les méthodes d’administration spécifique d’un AAV en conjonction avec une protéine E6-AP spécialement conçue pour permettre la sécrétion suivie de l’absorption dans les neurones.

C’est l’occasion de contourner la limitation de la transfection neuronale limitée de l’AAV et de distribuer plus d’UBE3A dans les neurones du cerveau.