Chercheur principal : A. Beaudet.

Le Dr. Beaudet a proposé de réaliser une série de lignées de souris humanisées avec des insertions d’ADN humain de différentes tailles allant de 10 kb à plus de 100 kb exprimant le transcrit antisens UBE3A humain.

Toutes les lignées seront caractérisées en ce qui concerne l’expression des transcrits pertinents et la capacité à démontrer la réversibilité du transcrit antisens UBE3A humain.

L’un des objectifs de ce projet était de rendre toutes les lignes librement et rapidement disponibles à tous les chercheurs, universitaires ou entreprises travaillant sur le syndrome d’Angelman.