Pourquoi certains médicaments candidats fonctionnent en préclinique et ne sont plus effectifs lors du passage à l’homme ?
Lors des développements précliniques, les médicaments candidats sont testés sur des modèles animaux (en général souris / rat). L’objectif est de démontrer une preuve d’efficacité mais aussi d’identifier des dosages équivalents hommes pour les essais cliniques.
La complexité entre le cerveau d’un animal et humain est différente. Parfois les modèles animaux ne sont pas développés pour tous les génotypes en plus de l’approximation.
La mise en place de l’infrastructure de l’UC Davis avec le bio-répertoire de l’université de Yale avec des lignées d’Organoides sur le syndrome d’Angelman ainsi que des modèles animaux plus complexes (comme le modèle porcin) doivent permettre d’avoir des développements précliniques plus rapides et plus robustes.
Promoteur ? Centre / Médecin investigateur ?
Le promoteur est le laboratoire/biotechnologie qui a mis en place le développement du médicament candidat.
Des centres investigateurs sont en charge d’administrer le protocole défini par le promoteur lors de l’essai clinique.
Un essai clinique est conduit par un médecin dit « investigateur de l’essai ». Il propose au patient de participer à l’essai, lui fournit toutes les explications nécessaires et le suit durant toute la durée de l’essai.
Que veut dire critères d‘inclusion / d’exclusion dans un essai ?
Les critères d’inclusion à un essai sont propres à chaque essai clinique.
Ils ont pour objectif de sélectionner les participants de façon appropriée afin de ne pas leur faire encourir de risques excessifs s’ils sont amenés à réaliser l’essai.
Il existe des critères de sélection positifs dont la présence est indispensable pour que les patients puissent être inclus. Ces critères peuvent être l’âge, avoir un diagnostic établi de la maladie, un génotype particulier…
Des critères de sélection négatifs, également appelés critères d’exclusion, dont l’absence est indispensable pour que les patients puissent être inclus dans l’essai. Ces critères peuvent être en rapport avec des antécédents médicaux (traitements préalables, événements indésirables liés à la prise d’un traitement, etc.) ou la participation à un autre essai clinique trop rapproché dans le temps par exemple.
Qu’est ce que le consentement éclairé ?
Préalablement à la participation d’une personne à un essai clinique, le consentement libre, éclairé et exprès de celle-ci doit être recueilli par écrit ou, en cas d’impossibilité, attesté par un tiers indépendant de l’investigateur et du promoteur de l’essai clinique.
Le consentement éclairé du patient est recueilli après que le médecin investigateur ait informé le patient de l’objectif, la méthodologie et la durée de la recherche.
Les bénéfices attendus, les contraintes et les risques prévisibles, y compris en cas d’arrêt de la recherche avant son terme, les éventuelles alternatives médicales ainsi que les modalités de prise en charge médicale prévues en fin de recherche ou en cas d’arrêt prématuré de la recherche, et en cas d’exclusion de la recherche lui sont également transmises.
Toutes les informations communiquées au patient par le médecin sont résumées dans un document écrit remis à la personne dont le consentement est sollicité.
Le patient a le libre droit de refuser de participer à une recherche ou de retirer son consentement à tout moment.
Mon enfant est éligible et pourtant il n’a pas été retenu dans l’essai clinique
Si vous avez remplis tous les critères d’inclusion et aucun critère d’exclusion alors vous êtes éligibles à l’essai clinique.
Néanmoins, les essais cliniques surtout sur une phase 1 ou 2 portent sur des faibles cohortes de patients et il y a souvent plus de personnes éligibles que de personnes à intégrer dans l’essai. C’est le centre investigateur qui effectue le recrutement final parmi les patients éligibles.
Y a-t-il des centres investigateurs en France pour les essais cliniques en cours ?
Il y a 3 centres investigateurs en France sur les essais du laboratoire Ultragenyx, Roche, et Ionis.
FAST France travaille notamment avec notre conseil scientifique pour faciliter l’identification de la France par les laboratoires / biotechnologies comme étant en capacité de réaliser des essais cliniques sur le territoire.