Chercheur principal: Y-H. Jiang.

Les neurones du patient dérivés de cellules souches pluripotentes (iPSC) et les organoïdes cérébraux (appelés mini-cerveaux) deviennent des outils ou des systèmes essentiels pour tester diverses approches en thérapeutique humaine.

Ceci est particulièrement intéressant pour les troubles neuro-génétiques spécifiques à une séquence (par exemple, les thérapies basées sur ASO et CRISPR / Cas9, ainsi que traitements moléculaires du SA).

L’objectif principal est de créer un bio-répertoire de haute qualité de tous les génotypes en utilisant des lignées iPSC humaines issues de patients atteints du SA et des organoïdes cérébraux qui pourraient être partagés avec la communauté de recherche sur le SA à la fois dans les instituts universitaires et industriels afin de pouvoir tester divers composés thérapeutiques et comprendre l’efficacité et la sécurité de ces composés.